헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있으며, 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속된다.
A형 혈우병은 혈액응고 제8인자 활성화 수치에 따라 △경증(8인자 5% 초과~40% 미만) △중등증(1% 이상~5% 이하) △중증(1% 미만)으로 나뉜다. 헴리브라는 현재 국내에서 중증 A형 혈우병 예방요법제로 허가를 받은 상태다.
클라우드 네그리어(Claude Négrier) 프랑스 클로드베르나르 리옹1대학(Claude Bernard Lyon 1 University) 교수를 비롯한 18명의 교수진은 유럽과 북미, 남아프리카 등 22개 기관에서 경증 및 중등증 A형 혈우병 비항체 환자 72명을 대상으로 약 55주간 임상을 진행했다.
연구진은 환자들에게 첫 4주간 헴리브라를 주 1회 투여한 뒤 △주 1회 또는 △2주 1회 △4주 1회 선택 투여해 출혈량과 혈전성 이상반응 등을 평가했다.
환자별로는 경증 환자 21명의 ABR이 헴리브라 투여 전 20.2회에서 투여 후 2.4회로 줄었고 중등증 환자는 6.0회에서 2.2회로 감소했다.
예방요법으로 기존 응고인자 치료제를 투여했던 환자군의 ABR은 임상 전 12.2회에서 임상 후 2.2회, 출혈시 투여군에서도 8.0회에서 2.4회로 개선됐다. 임상 중 출혈이 발생하지 않은 환자는 8명으로 집계됐다.
15명의 환자에게 주사부위 관련 경미한 부작용이 나타났으나 사망 등의 부작용은 발생하지 않았다.
헴리브라는 임상 결과를 바탕으로 이달 초 유럽연합(EU)에서 비항체 중등증 A형 혈우병 환자를 위한 예방 치료제로 승인받았다.
최효경 빅데이터뉴스 기자 bdchk@thebigdata.co.kr
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