GC녹십자, 식약처에 소아 희귀간질환 치료제 품목허가 신청

[빅데이터뉴스 심준보 기자] GC녹십자는 지난 28일 식품의약품안전처에 소아 희귀간질환 신약인 ‘마라릭시뱃(Maralixibat)’의 NDA를 신청했다고 2일 밝혔다

‘마라릭시뱃’은 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 소아 희귀 유전 질환인 ‘알라질 증후군(ALGS)’ 치료제다. ALGS는 현재 간이식이 유일한 치료법으로 알려져 있다.

GC녹십자는 지난해 7월 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)와 ‘마라릭시뱃’의 국내 독점 개발 및 상용화를 위한 라이선스 계약을 체결한 바 있다.

‘마라릭시뱃’은 2019년 미국 FDA로부터 ‘혁신치료제(Breakthrough Therapy)’로 지정받아, 지난해 9월 ALGS의 담즙정체성 소양증 치료제로 FDA의 품목 허가 승인을 받았으며, 미럼社는 같은 적응증에 대해 유럽의약품청에도 품목허가를 제출한 상태다.

이와 함께, ‘진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC)’과 ‘담도 폐쇄증(BA)등 ALGS 외 적응증에 대한 미국 및 유럽 내 허가 절차와 임상도 함께 진행 중이다.
GC녹십자는 이번 ALGS를 시작으로, 총 세 가지 적응증에 대한 국내 품목허가승인절차를 추진할 계획이다.

심준보 빅데이터뉴스 기자 news@thebigdata.co.kr