4일 한국거래소에 따르면 전일 시간외 매매에서 유한양행우 주가는 종가보다 2.5% 오른 19만2800원에 거래를 마쳤다. 유한양행우의 시간외 거래량은 1만3222주이다.
국내 제약사 유한양행이 차기 렉라자 중 하나로 고셔병 치료제를 꼽으면서 고셔병 치료제에 대한 관심이 커지고 있다.
관련 업계에 따르면, 고셔병이란 몸속의 낡은 세포를 없애는 데 꼭 필요한 효소인 ‘글루코세레브로시데이즈’(glucocerebrosidase)가 유전자 이상으로 결핍돼 생기는 열성 유전성 질환으로, 희귀유전질환에 해당한다.
현재까지 허가된 치료제는 환자의 결핍된 효소를 대체하기 위해 인위적으로 만든 효소를 주사 등으로 주기적으로 보충해 주는 효소대체요법 또는 글루코실세라마이드 합성효소를 억제해 기질의 생성을 줄이는 기질감소치료제가 있다.
이 두 가지 방법 모두 질병의 근본적인 치료가 아니라 정상적인 생활 정도만 유지할 수 있도록 해주는 방법이기 때문에 환자는 평생 치료제를 투여 받아야 한다. 효소대체요법의 경우 연간 4~5억원의 약제비가 소요돼 환자 부담도 크다.
이에 유한양행은 고셔병 치료제를 먹기 편한 경구용 합성의약품으로 개발하고 있다.
유한양행의 고셔병치료제 ‘YH35995’는 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 신약 파이프라인이다. 고셔병 환자의 몸속에 축적되는 중성 당지질인 ‘글루코실세라마이드’의 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제로, 기질감소치료법에 해당하는 저분자 화합물이다.
전임상 시험을 통해 우수한 유효성 및 안전성이 확인됐으며, 혈액뇌장벽(BBB)을 투과할 수 있도록 개발돼 동물에서 높은 BBB 투과율과 기존 치료제 대비 뇌에서의 글루코실세라마이드 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다.
이에 따라 신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대된다.
현재 진행 중인 임상 1상은 YH35995를 사람에게 처음으로 투여하는 임상으로, 건강인 성인 남성 108명에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가하게 된다. 완료 시점은 2026년 6월로 예상된다.
유한양행은 이 후보물질이 자체적으로 개발하는 첫 희귀질환 치료제인데다 전임상에서 효과를 확인한 만큼 기대를 갖고 있다.
김준형 빅데이터뉴스 기자 kjh@thebigdata.co.kr
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