GC녹십자, '산필리포증후군 A형' FDA 희귀소아질환의약품 지정

[빅데이터뉴스 최효경 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표 박찬호)와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 FDA으로부터 ‘희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)’을 받았다고 18일 밝혔다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환으로 아직 허가 받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상이 악화 되어 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.

두 회사는 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 2020년부터 공동개발 중이다. GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행한다. 이후 희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation) 승인도 기대되는 만큼, 공동으로 신속한 임상 진행을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 낼 전망이다.

최효경 빅데이터뉴스 기자 bdchk@thebigdata.co.kr